Estimada familia de TrialNet:
Al anunciar los hallazgos del estudio TOPPLE (Tolerancia al uso de plásmidos en personas con DT1) en Diabetes, me gustaría aprovechar la oportunidad para reconocer y agradecer a todas las personas que contribuyeron con la prueba de esta inmunoterapia nueva en personas por primera vez.
El objetivo de este estudio de fase 1 fue evaluar la seguridad y dosificación de una nueva inmunoterapia con plásmidos en personas diagnosticadas con diabetes tipo 1 (DT1) en los últimos 4 años. En este estudio, el plásmido transportó proteínas combinadas con mensajeros inmunitarios directamente en las células.
Los hallazgos del estudio TOPPLE confirman que la inmunoterapia con plásmidos fue segura y se toleró bien. Fue posible detectar la presencia del plásmido y las respuestas inmunitarias asociadas en todos los niveles de dosis. Esto da lugar a más investigaciones sobre cómo bloquear las respuestas inmunitarias perjudiciales con relación a la DT1.
Agradecemos de corazón a nuestros increíbles pacientes, familias y equipos de investigación. Gracias a su dedicación y compromiso, pudimos realizar el primer estudio de fase 1 de TrialNet y obtener aportes valiosos para investigaciones futuras.
Atentamente,
Robin Goland, MD
Investigador líder de TrialNet, estudio TOPPLE
Investigador principal de TrialNet, Universidad de Columbia
Datos del estudio Finalizado
Los hallazgos del estudio de Tolerancia al uso de plásmidos en personas con DT1 (TOPPLE) se publicaron en Diabetes.
El objetivo de esta inmunoterapia con plásmidos es ayudar a "reeducar" el sistema inmunitario para detener la respuesta autoinmune que destruye las células que producen insulina en el páncreas, lo que causa la diabetes tipo 1 (DT1).
En este estudio, el plásmido NNC0361-0041 transportó cuatro proteínas diferentes, incluidas tres citocinas y un antígeno.
- Las citocinas son mensajeros químicos que dirigen la actividad de las células inmunitarias.
- Los antígenos son partes de las proteínas con las que el sistema inmunitario reacciona.
Los estudios previos realizados en el laboratorio demostraron que las cuatro proteínas podían reducir el ataque del sistema inmunitario sobre las células beta productoras de insulina.
En el estudio TOPPLE, se inscribió a 47 adultos de entre 18 y 45 años. Todos los participantes habían recibido un diagnóstico de DT1 en los últimos 4 años. Como este era el primer estudio que analizaba esta inmunoterapia con plásmidos en personas, inscribimos participantes en grupos pequeños para evaluar la seguridad y la dosis antes de inscribir a más personas.
En la fase de tratamiento del estudio, los participantes recibieron 12 inyecciones semanales de plásmido o placebo. En la fase de seguimiento, se controló a los participantes durante 12 meses.
Hallazgos Principales
- La inmunoterapia con plásmidos fue segura y se toleró bien.
- Fue posible detectar la presencia del plásmido y las respuestas inmunitarias asociadas en todos los niveles de dosis. Esto da lugar a más investigaciones sobre cómo bloquear las respuestas inmunitarias perjudiciales con relación a la DT1.
Próximos Pasos
- TrialNet seguirá evaluando los resultados de estudios mecanicistas (al evaluar muestras para análisis recolectadas durante y después del estudio TOPPLE) para buscar evidencia de los cambios esperados en la función inmunitaria.
- TrialNet planifica y lanza continuamente estudios nuevos para analizar formas de detener el progreso de la enfermedad. Ofrecemos estudios de inicio reciente para personas recientemente diagnosticadas con DT1 (en general, dentro de los 100 días posteriores al diagnóstico) y estudios de prevención para aquellas personas que se encuentran en estadios tempranos de la DT1.
- Si tiene un familiar con DT1, está en una posición única para ayudar a los investigadores a aprender más sobre la enfermedad y cómo prevenirla. La evaluación de detección de riesgo de TrialNet puede identificar los estadios tempranos de la DT1 años antes de que aparezcan los síntomas. La evaluación de detección es gratuita, rápida y práctica.
Puede ordenar un kit de prueba para el hogar (que utiliza un pinchazo en el dedo) o puede extraerse sangre en un laboratorio local o en uno de los centros de TrialNet. Si la evaluación de detección identifica estadios tempranos de la DT1, podría ser elegible para el control y los ensayos clínicos que buscan cambiar el curso de la enfermedad. Obtenga más información o regístrese hoy mismo en trialnet.org/es/participa.
Para Participantes del Estudio
¡Un gran agradecimiento a nuestros increíbles participantes que hicieron posible esta investigación!
- Si no ha revisado sus resultados individuales con su equipo del estudio, comuníquese con su equipo del estudio o envíenos un correo electrónico a info@trialnet.org. Si tiene preguntas sobre sus resultados del estudio o los resultados del estudio en general, comuníquese con su equipo del estudio o a info@trialnet.org
- Si todavía no se unió al estudio LIFT (Seguimiento de investigación a largo plazo en TrialNet), le recomendamos hacerlo. Este estudio les ofrece a los participantes de estudios de TrialNet anteriores control continuo por parte de expertos a la vanguardia de la investigación de la DT1.
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